Glossaire

L’AMM constitue un préalable obligatoire à toute possibilité de commercialisation d’une spécialité pharmaceutique. Une AMM unique valable pour toute l’Europe peut être délivrée par la Commission Européenne après évaluation par l’agence européenne des médicaments, EMA. En France, l’AMM est délivrée par l’ANSM.

Autorité chargée, entre autres, de délivrer les AMM en France et de coordonner les ATU. Le rôle des associations de patients au sein de l’ANSM a été réaffirmé par leur présence au Conseil d’administration de l’ANSM et dans les commissions et groupes de travail.

L’ASMR compare les bénéfices du médicament à ceux déjà commercialisés. Il présente cinq niveaux allant de I pour une amélioration majeure du service médical rendu au niveau V pour une absence d’amélioration. Ce critère contribue, pour partie, à la fixation du prix du médicament qui sera négocié avec le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS).

Des spécialités pharmaceutiques qui ne bénéficient pas d’une autorisation de mise sur le marché peuvent, à titre exceptionnel, faire l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) délivrées par l’ANSM si elles sont destinées à traiter des maladies graves ou rares, en l’absence de traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée. Les ATU sont accordées pour une durée déterminée qui ne peut pas dépasser un an et peuvent être renouvelées.
Les ATU dites « de cohorte » sont sollicitées par le laboratoire et accordées à des médicaments dont l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées par les résultats d’essais thérapeutiques menés en vue d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). La demande d’AMM doit avoir été déposée ou l’entreprise intéressée doit s’engager à la déposer dans un délai déterminé.
Les ATU dites « nominatives » sont demandées par le médecin prescripteur au bénéfice d’un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Elles sont accordées si l’efficacité et la sécurité des médicaments sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.

Groupe ou sous-groupe de patients participants à un essai clinique recevant un traitement ou une prise en charge spécifique. Les différents bras de l’étude sont déterminés avant le début de celle-ci.

Le CEPS, organisme interministériel placé sous l’autorité conjointe des ministres chargés de la santé, de la sécurité sociale et de l’économie, est principalement chargé par la loi de fixer les prix des médicaments et les tarifs des dispositifs médicaux à usage individuel pris en charge par l’Assurance maladie obligatoire. Le CEPS (Comité économique des produits de santé) est composé de deux sections, la section du médicament et la section des dispositifs médicaux.

Au sein de la HAS, l’objectif de la CEESP est de contribuer activement par ses productions à ce que la dimension d’efficience ou de coût d’opportunité soit prise en compte à la fois dans la décision publique et dans les décisions des professionnels.

Au sein de la HAS, elle est aux dispositifs médicaux ce que la Commission de Transparence est aux médicaments.

Comité consultatif qui rend des avis sur les projets de schéma d’organisation sanitaire, les indices nationaux de besoins, les conditions de fonctionnement et les demandes relevant de la compétence du ministre, ainsi que les recours hiérarchiques formulés auprès de ce dernier.

Comité de Protection des Personnes. Rend son avis sur les conditions de validité de la recherche en amont d’un essai clinique.

Ensemble des caractéristiques des patients nécessaires à leur entrée dans un essai clinique. Les critères d’éligibilité regroupent les critères d’inclusion et les critères d’exclusion.

Critères interdisant l’accès de certains patients à des essais cliniques.

Critères permettant l’accès de patients à des essais cliniques (âge, maladie, antécédents médicaux comme les traitements préalables, événements indésirables liés à la prise d’un traitement, etc.).

Conférence(s) régionale(s) de la santé et de l’autonomie (anciennes conférences régionales de santé (CRS)).

Conseils de surveillance des agences régionales de santé (anciens conseils d’administration des agences régionales de l’hospitalisation (ARH)).

La CT est une commission scientifique qui évalue les médicaments ayant obtenu leur autorisation de mise sur le marché (AMM), lorsque le laboratoire qui les commercialise souhaite obtenir leur inscription sur la liste des médicaments remboursables et sur la liste des médicaments agréés aux collectivités. Pour soutenir sa demande, le laboratoire doit déposer une Note d’Intérêt Thérapeutique (NIT) auprès de la CT. Celle-ci évalue alors le médicament et rédige un avis, publié par la suite sur le site de la HAS, selon deux critères majeurs : le SMR et l’ASMR. Enfin, la CT a aussi pour mission de définir et de quantifier, pour tout médicament, la population cible des patients qui pourraient en bénéficier.

La DAF est une dotation forfaitaire rémunérant la part des dépenses prises en charge par l’Assurance maladie au titre de l’activité de soins de suite et de réadaptation et/ou de psychiatrie des établissements de santé. La somme des DAF est retracée par l’objectif national de dépenses d’assurance-maladie (ONDAM).

La disposition à payer représente un montant maximum que la société est prête à payer par unité supplémentaire d’efficacité.

La Direction générale de l’offre de soins (DGOS) est une direction générale du Ministère de la santé français. Elle a pour mission d’assurer la qualité des soins, leur continuité et leur proximité, d’organiser l’offre de soins et d’organiser la formation des professionnels de la santé et leur activité. Elle est une sorte d’interface entre le ministère de la Santé et les établissements de soins.

Les traitements ont pour but de soigner une maladie. Parfois, ils entraînent des conséquences désagréables pour le patient. Ce sont les effets indésirables. Il en existe deux types : les effets indésirables immédiats et les effets indésirables tardifs. Si les effets indésirables sont fréquents, ils ne sont pas systématiques. Ils dépendent des traitements reçus, des doses administrées et de la façon dont chacun réagit aux traitements.

EUPATI : Académie européenne des patients

https://eupati.eu

Depuis le 22 novembre 2016, la HAS publie la liste des évaluations de médicaments et dispositifs médicaux à venir pour lesquelles la contribution des patients est possible. Celle-ci se fait grâce à un questionnaire. Les patients disposent au préalable de différentes informations sur le produit telles que son nom, son indication, son motif d’évaluation et la date limite de transmission des contributions. Les contributions associatives sont transmises au service de la HAS qui instruit le dossier d’évaluation et à tous les membres de la ou des commissions concernées (Commission de la Transparence pour les médicaments, Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs Médicaux et des Technologies de Santé, et la Commission d’Evaluation Economique et de Santé Publique si le produit fait l’objet d’un avis d’efficience).

Le HCAAM a pour tâche immédiate d’établir un diagnostic partagé sur l’état du système d’Assurance maladie.

Loi n° 2009-879 du 21 juillet 2009 portant réforme de l’hôpital et relative aux patients, à la santé et aux territoires.

L’IDS a pour mission d’assurer la cohérence et de veiller à la qualité des systèmes d’information utilisés pour la gestion du risque maladie et de veiller à la mise à disposition de ses membres, de la Haute Autorité de Santé, des Unions Régionales des Médecins exerçant à titre Libéral ainsi que d’organismes désignés par décret en Conseil d’Etat, à des fins de gestion du risque maladie ou pour des préoccupations de santé publique, des données issues des systèmes d’information de ses membres, dans des conditions garantissant l’anonymat fixées par décret en Conseil d’Etat pris après avis de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés.

Approche qui permet d’estimer les conséquences financières de la mise à disposition/mise en place d’une intervention de santé sur le budget d’un ou de plusieurs financeurs déterminés.

Le Ministère chargé de la santé soutient le progrès médical dans sa composante technique (soigner mieux) et sa composante médico-économique – le juste soin au moindre coût. L’instruction DGOS/PF4/2017/330 du 29 novembre 2017 relative aux programmes de recherche sur les soins et l’offre de soins pour l’année 2018 a lancé une campagne de huit appels à projets des programmes de recherche pilotés par le Ministère chargé de la santé.

Un investigateur est un médecin et aussi un spécialiste expérimenté de recherche clinique responsable du protocole ou un plan de traitement dans le cadre d’un essai clinique et qui le réalise chez des malades.

Dans le cadre de la tarification à l’activité (T2A), le financement des médicaments administrés au cours d’un séjour hospitalier est assuré selon plusieurs modalités. Dans le cas général, le financement est assuré par les tarifs des prestations d’hospitalisation (GHS – groupes homogènes de séjours), destinés à couvrir de façon forfaitaire les frais occasionnés par la mise à disposition de l’ensemble des moyens nécessaires à l’hospitalisation du patient. Toutefois, un dispositif dérogatoire est prévu afin de garantir le financement des produits innovants et particulièrement onéreux, ce qui permet à la fois d’assurer la diffusion du progrès technique et de prendre en compte des profils de pathologie atypiques au regard de la classification en groupes homogènes de malade (GHM). Ces spécialités sont inscrites sur la liste dite « liste des médicaments facturables en sus des prestations d’hospitalisation » ou « liste en sus ». Toute inscription sur (ou radiation de) la liste en sus d’une spécialité pharmaceutique donne lieu à la publication au Journal officiel d’un arrêté après consultation des fédérations représentatives des établissements de santé publics et privés. Les tarifs de responsabilité de ces spécialités pharmaceutiques sont fixés par le comité économique des produits de santé (CEPS) et publiés au Journal Officiel sous la forme d’avis de prix.

La LFSS vise à maîtriser les dépenses sociales et de santé. Elle détermine les conditions nécessaires à l’équilibre financier de la Sécurité sociale et fixe les objectifs de dépenses en fonction des prévisions de recettes.

Dans le cadre de la tarification à l’activité (T2A), la participation des établissements de santé aux missions d’enseignement, de recherche, de référence et d’innovation est financée via des dotations budgétaires spécifiques au titre de missions d’intérêt général (MERRI). Cette dotation fait partie de la dotation nationale de financement des MIGAC.

Cette dotation permet de financer les activités des établissements de MCO qui ne sont pas tarifées à l’activité. Les MIGAC recouvrent notamment les activités d’enseignement et de recherche, le financement des SAMU et des SMUR, de certains centres de référence, etc.

Le sigle MCO correspond aux séjours hospitaliers en soins de courte durée, avec ou sans hébergement, ou des affections graves pendant leur phase aiguë. Les établissements dits MCO pratiquent ainsi littéralement les activités de médecine, chirurgie, obstétrique et odontologie mais aussi les activités ambulatoires et la cancérologie. Ils ne comprennent donc pas les activités de santé mentale ni celles de soins de suite et de réadaptation (SSR) ni celles de l’hospitalisation à domicile (HAD).

La NIT est le dossier technique d’un médicament soumis à l’examen de la Commission de transparence (médicaments comparables actuellement commercialisés, justification des prévisions de vente, stratégie thérapeutique recommandée, etc.). Il constitue une argumentation pour la détermination du niveau de SMR.

L’ONDAM est l’objectif de dépenses à ne pas dépasser en matière de soins de ville et d’hospitalisation dispensés dans les établissements privés ou publics, mais aussi dans les centres médico-sociaux. Il est fixé chaque année par la loi de financement de la Sécurité sociale (LFSS).

Le PMSI est un dispositif ayant pour but la réduction des inégalités de ressources entre les établissements de santé. Il permet aux établissements de soins de disposer d’informations quantifiées et standardisées sur leur activité de manière à mesurer leur production médicale.

Personne physique ou morale qui prend l’initiative de l’essai clinique. Il peut être un laboratoire pharmaceutique (français ou étranger), un prestataire de service, une association, un établissement de soins ou une personne physique (par exemple un médecin).

Ensemble des règles encadrant un essai clinique. Il détaille notamment l’objectif, les conditions de réalisation et de déroulement de l’essai, les modalités d’inclusion, de traitement et de surveillance des personnes participant à l’essai et les procédures de recueil des informations sur l’efficacité et la tolérance des médicaments.

Le QALY est un critère permettant de quantifier les bénéfices associés à une stratégie de santé (prévention, traitement, etc.). Ce bénéfice est mesuré par le nombre d’années de vie apportées par cette stratégie de santé, années de vie qui sont pondérées par la qualité de vie des individus (patients) correspondant aux différents états de santé qu’ils traversent. Cette qualité de vie est exprimé par un coefficient compris entre 0 (mort ) et 1 (parfaite santé). Dans le cadre d’évaluation médico-économique, ce critère permet de comparer différentes stratégies de santé au regard de leurs bénéfices respectifs et ainsi, de procéder à des arbitrages.

Tirage au sort du traitement attribué dans un essai clinique « randomisé », après information et consentement du patient. La randomisation permet de constituer des groupes de patients aussi comparables que possible.

Dans le cadre d’une étude médico-économique, le RDCR permet de comparer deux stratégies de santé. Il correspond à un rapport entre la différence de coût et la différence d’efficacité de deux stratégies thérapeutiques comparées. Le RDCR revient à estimer un montant qu’une nouvelle stratégie implique de mobiliser, pour apporter un bénéfice additionnel, par rapport à la stratégie thérapeutique de référence. Le bénéfice additionnel est le plus souvent exprimé en QALY et ainsi, le RDCR est en €/QALY.

Mise en place depuis le 1er janvier 2012, la ROSP, qui figure au rang des axes majeurs de la convention Médecins-Assurance Maladie signée en juillet 2011 pour 5 ans, concerne aujourd’hui tous les médecins libéraux. La ROSP s’inscrit dans la continuité de la maîtrise médicalisée des dépenses de santé et des thèmes sur lesquels l’ensemble des médecins s’est mobilisé avec l’Assurance Maladie.

Le SMR d’un médicament prend notamment en compte la gravité de la pathologie concernée, le caractère préventif, curatif ou symptomatique du traitement, l’efficacité et les effets indésirables du médicament, sa place dans la stratégie thérapeutique, l’intérêt pour la santé publique. Ce SMR a 4 niveaux : important, modéré, faible et insuffisant, qui sont assortis d’une proposition de taux de remboursement validé par l’Union Nationale des Caisses d’Assurance Maladie (UNCAM).

Le SNIIRAM est une base de données nationale dont les objectifs sont de contribuer à une meilleure gestion de l’Assurance Maladie et des politiques de santé, d’améliorer la qualité des soins et de transmettre aux professionnels de santé les informations pertinentes sur leur activité.

Mode de financement des établissements de santé issu de la réforme hospitalière du plan Hôpital 2007.

Traitement (ou autre intervention) couramment utilisé(e) et considéré(e) comme étant efficace sur la base d’études précédentes. Il s’agit du meilleur traitement connu.

Lancé par la DGOS dans le cadre des Investissements d’avenir, le programme « Territoire de soins numérique » (TSN) vise à moderniser le système de soins en expérimentant, dans certaines zones pilotes, les services et les technologies les plus innovants en matière d’e-santé.

Personnes non atteintes par la maladie à laquelle la molécule testée est destinée. Les volontaires sains interviennent lors des essais cliniques de phase I au cours desquels la toxicité du traitement à l’étude est testée.